FOLHAPRESS
A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) autorizou um novo remédio para tratar crianças a partir de seis anos com distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética que causa perda gradual da musculatura, principalmente em meninos.
A distrofia muscular de Duchenne é causada pela falta de uma proteína chamada distrofina, que torna os músculos frágeis e enfraquece também os músculos responsáveis pela respiração e pelo coração. Infelizmente, essa condição não tem cura.
Os tratamentos disponíveis atualmente visam atrasar a evolução da doença e ajudar a manter a força e a capacidade de movimentação por mais tempo. Entre os remédios usados estão os corticosteroides, que auxiliam na manutenção da força muscular.
O novo medicamento aprovado, chamado Duvyzat e fabricado pela Multicare Pharma, contém o princípio ativo givinostate e deve ser usado junto com os corticosteroides. Este remédio age bloqueando uma enzima que influencia genes relacionados à função muscular, ajudando a retardar o avanço da doença.
O Duvyzat é tomado por via oral na forma líquida, duas vezes ao dia, e a dose varia conforme o peso e a orientação do médico. Alguns efeitos colaterais podem ocorrer, como dores no estômago, diarreia, náusea, vômitos, queda das plaquetas no sangue, aumento dos triglicerídeos e febre.
Por isso, é importante que o uso seja sempre acompanhado por médicos e com exames regulares. Em caso de alterações nos triglicerídeos ou nas plaquetas, o tratamento pode ser suspenso para evitar riscos maiores, como sangramentos.
O medicamento não deve ser usado durante a gravidez ou amamentação e precisa de cuidado especial em pessoas com problemas no coração, pois pode afetar o ritmo cardíaco.
Estudos clínicos mostraram que o Duvyzat ajuda a desacelerar a perda de força motora, medindo o tempo que o paciente leva para subir quatro degraus, comparado a quem usa somente corticosteroides.
Como é um remédio novo, ainda faltam dados para entender seus efeitos a longo prazo, mas a Anvisa habilitou o uso condicional, permitindo que o medicamento seja disponibilizado enquanto mais informações são coletadas para confirmar sua segurança e benefícios.
Além do Brasil, o Duvyzat já foi aprovado em países como Estados Unidos, Reino Unido e na União Europeia. Agora, a empresa fabricante precisa definir o preço do remédio no Brasil e decidir quando começará a venda.
A aprovação pela Anvisa não garante que o remédio será fornecido pelo SUS automaticamente, pois é necessário avaliação da Conitec para decidir sua incorporação no sistema público de saúde.
Em 2024, a Anvisa também aprovou outra terapia, o Elevidys, para a mesma doença, mas seu uso foi suspenso no Brasil em 2025 após ocorrências graves em outros países.