A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o registro do medicamento Evrysdi Go (risdiplam) para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. O remédio é indicado para adultos e crianças a partir de 2 anos, com peso mínimo de 20 quilos, diagnosticados com os tipos 1, 2 ou 3 da doença, ou que tenham entre uma e quatro cópias do gene SMN2.
Uma das principais novidades é a nova apresentação do medicamento em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dissolvidos em água não clorada. Diferente da versão já aprovada, essa formulação não precisa de reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento especial para os cuidadores. Além disso, pode ser armazenada em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.
A aprovação foi oficializada pela Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União.
O que é a atrofia muscular espinhal (AME)?
A AME é uma doença genética rara que causa a perda progressiva dos neurônios motores, responsáveis pelo controle dos músculos. Isso acontece porque há pouca produção da proteína SMN, essencial para a sobrevivência dessas células. A falta dessa proteína provoca fraqueza e perda de massa muscular, dificultando ações como controlar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar. Em casos mais graves, também afeta os músculos para respirar e engolir.
A condição está ligada a alterações no gene SMN1. O gene SMN2 também participa na produção dessa proteína, mas de forma incompleta e reduzida. O risdiplam age justamente para aumentar a produção completa da proteína SMN, ajudando a preservar os neurônios motores, reduzindo sintomas e retardando a evolução da doença.
Benefícios do tratamento
A decisão da Anvisa considerou estudos que mostraram a eficácia do medicamento. Em um deles, 41 bebês entre 2 e 7 meses com AME tipo 1 foram acompanhados por um ano. Doze crianças (29%) passaram a conseguir sentar sem apoio por mais de cinco segundos após o tratamento.
Outro estudo com 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, com até 25 anos, apontou uma leve melhora na função motora dos que receberam o medicamento em comparação com o grupo placebo.
Praticidade na rotina
O novo formato em comprimidos facilita o uso e o armazenamento do medicamento, beneficiando pacientes e familiares ao simplificar os cuidados diários. Apesar da facilidade, a dose, a indicação e o acompanhamento devem ser sempre feitos por médicos.
A aprovação permite a comercialização do medicamento no Brasil, mas sua disponibilização no Sistema Único de Saúde (SUS) depende de outras avaliações e decisões específicas.
Fonte: Metrópoles