O Hospital Infantil de Brasília (HCB) José Alencar obteve permissão do Ministério da Saúde para realizar terapias gênicas, tornando-se o único centro pediátrico autorizado na região Centro-Oeste do Brasil. Além dele, somente o Hospital das Clínicas de Porto Alegre (RS) e o Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (SP) têm essa autorização.
Janaína Monteiro, coordenadora do serviço de neuropediatria e responsável pelo ambulatório de doenças neuromusculares e terapias gênicas do HCB, destaca que essa aprovação reflete as atualizações nos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas do Ministério da Saúde. Agora, crianças de até seis meses podem receber a terapia gênica, que deve ser administrada apenas em centros autorizados, com equipe e estrutura adequadas.
O hospital, especializado em casos complexos e crônicos, adaptou sua infraestrutura e treinou sua equipe multidisciplinar, incluindo enfermeiros, médicos e farmacêuticos. A primeira aplicação da terapia no HCB aconteceu em maio de 2025, em uma criança com atrofia muscular espinhal (AME), utilizando o medicamento Zolgensma.
A AME é uma doença genética que afeta os neurônios motores da medula espinhal, causando a degeneração progressiva por falta de uma proteína fundamental. Em casos graves, pode levar à morte, além de causar a perda da mobilidade e necessidade de ventilação mecânica, embora a inteligência da criança permaneça intacta. A detecção precoce é fundamental, motivo pelo qual a AME está incluída desde 2021 no exame neonatal realizado na rede pública de saúde do Distrito Federal.
Atualmente, o HCB acompanha 50 crianças com AME. Após o diagnóstico, a equipe avalia se o paciente pode receber o Zolgensma, através de exames específicos para avaliar fígado, coração e troponina. Após receber a terapia, os pacientes fazem uso contínuo de corticosteroides e são monitorados semanalmente para verificar a evolução do tratamento.
Embora não haja atualmente prescrições para crianças do Distrito Federal, o hospital atende pacientes de outras regiões, como é o caso de Romanna Duarte, uma bebê de sete meses que veio de Mossoró (RN). Diagnosticada aos dois meses após parar de mexer os braços e as pernas, ela recebeu tratamento e responde bem, com acompanhamento regular da equipe do HCB.
Para Janaína Monteiro, essa autorização representa um grande avanço: antes o hospital oferecia apenas cuidados paliativos para esses pacientes, e agora pode oferecer um tratamento que altera o curso da doença pelo Sistema Único de Saúde (SUS), realizando o sonho do acesso público a essa terapia inovadora.