Com uma simples alteração em um gene, no futuro médicos poderão reduzir de forma definitiva níveis muito altos de colesterol, possivelmente eliminando a necessidade de remédios, conforme um estudo recente publicado no New England Journal of Medicine.
O estudo foi bem pequeno — com apenas 15 pacientes graves — e tinha o objetivo de testar a segurança de um novo remédio que usa a técnica CRISPR-Cas9, uma ferramenta biológica que funciona como tesouras para cortar um gene específico e modificar sua atividade.
Os resultados iniciais mostraram uma queda de quase 50% no LDL, conhecido como colesterol ‘ruim’, que é um grande fator de risco para doenças do coração, principal causa de morte nos EUA e no mundo.
Além disso, o estudo encontrou uma redução média de 55% nos triglicerídeos, outro tipo de gordura no sangue que também está ligado a problemas cardiovasculares.
Steven Nissen, pesquisador principal, disse que esperam que esta seja uma solução permanente para pessoas jovens com doenças graves, permitindo uma única terapia genética que diminua LDL e triglicerídeos pelo resto da vida.
Hoje, médicos recomendam que quem tem risco cardíaco mantenha o LDL bem baixo, o que é difícil conseguir só com dieta e estilo de vida. Remédios atuais podem baixar o LDL, mas é necessário tomá-los constantemente.
A vantagem desta nova técnica é que pode ser um tratamento único, sem precisar de remédios diários ou injeções frequentes.
O tratamento nasceu de uma descoberta genética: algumas pessoas têm um gene chamado ANGPTL3 desativado naturalmente, o que as protege do colesterol alto e doenças do coração, sem efeitos negativos conhecidos.
Agora, com o CRISPR, é possível editar o gene de outras pessoas para oferecer essa proteção.
No estudo, diferentes doses do medicamento foram dadas por infusão. A maior dose gerou as maiores reduções de LDL e triglicerídeos.
Observou-se também uma pequena queda no HDL, conhecido como colesterol ‘bom’, mas isso não parece trazer problemas, já que ocorre também em pessoas com essa mutação natural.
O medicamento atua apenas no fígado, principal órgão na produção de colesterol e triglicerídeos, aumentando a segurança do tratamento a longo prazo.
Os efeitos colaterais foram leves, como irritação no local da infusão, e problemas mais sérios não foram atribuídos ao tratamento.
Novos estudos maiores serão feitos para confirmar a eficácia e segurança do tratamento.
Embora os resultados sejam promissores, especialistas recomendam que as pessoas continuem tomando seus medicamentos atuais para controlar o colesterol até que este novo tratamento seja comprovado.