A Food and Drug Administration (FDA), órgão regulador dos Estados Unidos, está investigando a morte de um menino brasileiro de oito anos que recebeu tratamento com Elevidys, uma terapia genética destinada à distrofia muscular de Duchenne. Conforme comunicado oficial, o falecimento ocorreu em 7 de junho. A FDA solicitou a suspensão voluntária da distribuição do medicamento enquanto apura a segurança do produto.
No Brasil, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) determinou a suspensão imediata da importação, venda e uso do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) após ser informada pela farmacêutica Sarepta Therapeutics e pela FDA sobre óbitos envolvendo um adulto e duas crianças após o uso do fármaco.
Distrofia muscular de Duchenne
Esta doença genética rara afeta principalmente meninos e é causada pela falta ou modificação da proteína distrofina nos músculos, o que provoca fraqueza muscular progressiva. A condição dificulta movimentos como subir escadas, pular e correr.
O Elevidys foi desenvolvido como terapia genética para crianças com essa doença. É administrado em dose única, em ambiente hospitalar, e já vinha sendo usado no Brasil através de importações autorizadas individualmente, com custo que pode ultrapassar os 17 milhões de reais.
Sarepta Therapeutics informou que está colaborando com as autoridades para garantir a segurança do medicamento. A Roche, responsável pela comercialização no Brasil, declarou que até o momento não há evidências que relacionem o falecimento do menino ao uso do remédio.
Segundo a Anvisa, a suspensão é uma medida de precaução adotada diante do registro de evento adverso grave potencialmente ligado à segurança do medicamento.
Recomendações
Pacientes e profissionais da saúde devem ficar atentos a sinais incomuns após aplicação do Elevidys e comunicar imediatamente qualquer reação adversa. Enquanto a investigação prossegue, novos pedidos para uso do medicamento no Brasil estão congelados.