A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, confirmou que a morte de uma criança brasileira de 8 anos após o uso da terapia gênica Elevidys não está relacionada ao tratamento. O medicamento é indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O menino faleceu em 7 de junho, pouco tempo após receber o medicamento. A investigação indicou que a causa da morte foi uma infecção grave por influenza A, agravada pelo uso de corticoides, que fazem parte do protocolo da terapia.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) já havia sinalizado que havia baixa probabilidade de relação entre o caso e o uso do Elevidys.
Remédio mais caro do Brasil
O Elevidys é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo e o único disponível no Brasil para tratar crianças com distrofia muscular de Duchenne.
Ele foi aplicado pela primeira vez no Sistema Único de Saúde (SUS) em fevereiro deste ano, com custo máximo estipulado de R$ 11 milhões, tornando-o o medicamento mais caro no país.
Sobre a distrofia muscular de Duchenne
Essa doença genética rara afeta principalmente meninos, devido à falta ou alteração da proteína distrofina nos músculos, causando fraqueza muscular progressiva e perda de habilidades motoras como subir escadas, pular e correr.
Suspensão temporária do uso no Brasil
Apesar de não haver evidência direta da relação entre a morte e o medicamento, a Anvisa suspendeu preventivamente o uso do Elevidys em 24 de julho, após relatos de três mortes associadas ao uso da terapia pela FDA.
Duas mortes ocorreram em crianças com DMD avançada que não conseguiam mais andar, e a terceira em um adulto com outro tipo de distrofia muscular.
No Brasil, o Elevidys é autorizado apenas para crianças entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar e possuem mutação confirmada no gene DMD. Cerca de dez pacientes receberam o medicamento até a suspensão.
Recomendações recentes da FDA
No dia 28 de julho, após confirmar que a morte da criança brasileira não teve relação com o medicamento, a FDA recomendou a retomada do uso do Elevidys nos EUA, com acompanhamento ambulatorial dos pacientes. O órgão continuará monitorando a segurança do medicamento globalmente.
Desde o início do uso do Elevidys no Brasil, foram relatados três eventos adversos, sendo que dois são efeitos conhecidos, incluindo aumento de enzimas musculares e sintomas gastrointestinais.
A Anvisa reforça que a toxicidade hepática é um risco conhecido em terapias gênicas que utilizam vetores AAV, como o Elevidys.