O Ministério da Saúde anunciou um recurso de R$ 122 milhões direcionado à Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) para criar o primeiro tratamento genético contra a Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 no Brasil. O estudo clínico, que teve sua primeira aplicação em janeiro deste ano, foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), representando um marco na medicina personalizada na América Latina.
A notícia foi apresentada nesta quinta-feira, 26 de fevereiro, pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, e pelo presidente da Fiocruz, Mário Moreira. O investimento apoia a produção de plasmídeos e vetores virais, que são essenciais para essa e outras novas terapias para doenças raras. ‘‘Quando o SUS oferece um tratamento inovador, mudamos o destino dessas crianças, oferecendo o que há de mais avançado gratuitamente à população brasileira, fortalecendo o SUS como um patrimônio do nosso povo’’, destacou Padilha.
A AME Tipo 1 é uma condição rara que surge nos primeiros meses de vida, causada por alterações no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína vital para os nervos motores. A falta dessa proteína provoca enfraquecimento muscular progressivo e pode levar ao risco de vida das crianças nos primeiros anos.
O estudo usa o medicamento GB221, desenvolvido pela empresa americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), e está nas fases 1 e 2 de testes para confirmar segurança e eficácia. A transferência da tecnologia para o Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos Bio-Manguinhos, da Fiocruz, vai permitir a produção nacional de terapias para outras cinco doenças raras, como Atrofia Muscular Esquelética, Atrofia Muscular Espinhal e Bulbar, Leucodistrofia Metacromática, Doença de Krabbe e Gangliosidose GM1.
Crianças que já apresentam sintomas com diagnóstico genético confirmado, tendo mutações no gene SMN1, até três cópias do SMN2, idade entre duas semanas e 12 meses, e sintomas iniciados nos primeiros seis meses, podem participar do estudo. Para as que ainda não apresentam sintomas porém têm alto risco, os critérios incluem mutações bialélicas no SMN1, até duas cópias do SMN2, e idade entre 14 e 150 dias. Novos participantes serão incluídos gradualmente, com expectativa de avanço em breve.
Se os resultados forem eficazes e autorizados pela Anvisa, essa terapia poderá ser incorporada ao SUS pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), garantindo o tratamento gratuito para todos.
O governo federal destina um total de R$ 214 milhões para pesquisas voltadas a doenças raras, incluindo diagnósticos, medicamentos e análise genética. Com a Empresa Brasileira de Pesquisa e Inovação Industrial (Embrapii), R$ 40,5 milhões financiam a criação de tratamentos como a síntese da nusinersena e métodos com anticorpos anti-VLA-4.
O investimento também abrange oito Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDP), que somam R$ 2 bilhões para produção nacional de remédios como cladribina, natalizumabe, ivacaftor e sirolimo, diminuindo a dependência do exterior. Padilha ressaltou: ‘‘Estamos aplicando mais de R$ 2 bilhões para fabricar esses medicamentos no Brasil, garantindo autonomia, segurança e continuidade nos tratamentos’’.
Por meio do Programa de Desenvolvimento e Inovação Local (PDIL), R$ 2,8 milhões serão usados para testes genéticos avançados, com capacitação de 40 especialistas no Hospital de Clínicas da Universidade de São Paulo.
