A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o uso do medicamento QFITLIA (fitusirana sódica), fabricado pela Sanofi Medley, para tratar pessoas com hemofilia A e B, incluindo aquelas com inibidores dos fatores VIII ou IX. O medicamento pode ser usado por adultos e jovens a partir de 12 anos. A aprovação foi acelerada devido à hemofilia ser uma doença rara, conforme a regulamentação da Anvisa (RDC 205/2017).
Hemofilia é um problema de saúde hereditário que dificulta a parada de sangramentos, ocorrendo principalmente em homens por estar ligada ao cromossomo X. Essa condição acontece pela falta de proteínas importantes no sangue chamadas fatores de coagulação. A hemofilia A é a forma mais comum, causada pela ausência do fator VIII, enquanto a hemofilia B surge pela falta do fator IX e afeta menos pessoas. Sem a atividade correta dessas proteínas, o corpo não consegue formar coágulos eficazes, o que pode causar sangramentos constantes.
A intensidade da hemofilia depende do nível dos fatores de coagulação no sangue. Pessoas com casos graves podem apresentar sangramentos sem motivo aparente, já as com casos leves geralmente sangram após machucados ou cirurgias. Os locais mais comuns de sangramento são articulações e músculos, mas qualquer parte do corpo pode ser afetada. Diagnosticar cedo e acompanhar o tratamento são essenciais para evitar danos e garantir a saúde dos pacientes.
Segundo o Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, existem 14.202 pessoas com hemofilia no Brasil, sendo 11.863 com tipo A e 2.339 com tipo B. A aprovação do QFITLIA foi oficializada pela Resolução 794/2026 no Diário Oficial da União.