A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o uso ampliado do medicamento Ultomiris (ravulizumabe) para tratar a síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) em crianças com peso igual ou superior a 5 kg. A decisão foi publicada recentemente.
Essa aprovação também permite o uso do Ultomiris diretamente, sem a necessidade de passar antes pelo medicamento eculizumabe. A SHUa é uma doença rara e grave que forma coágulos nos pequenos vasos sanguíneos, o que pode causar problemas sérios, especialmente nos rins.
Segundo dados do Registro Brasileiro de SHUa, liderado pela Sociedade Brasileira de Nefrologia, 75 casos da doença foram registrados no país entre 2017 e 2020. A doença é mais comum em crianças menores de 5 anos e idosos acima de 65 anos, que são grupos mais vulneráveis a infecções que podem desencadear a síndrome.
O Ultomiris age bloqueando a proteína C5, impedindo que cause danos aos vasos sanguíneos. Estudos com crianças mostraram que o medicamento é seguro e eficaz, melhorando rapidamente os sintomas e a função renal, sem precisar usar outro remédio antes.
O medicamento apresenta um perfil de segurança favorável e confiável. O pedido de ampliação do uso foi analisado com prioridade pela Anvisa, devido à gravidade da doença e seu impacto nas crianças. A decisão oficial está publicada no Diário Oficial da União.